Nghiên cứu từ King’s College London mở ra hướng liệu pháp junk DNA. Liệu pháp này tận dụng phần DNA từng bị coi là vô dụng để tiêu diệt tế bào ung thư máu bằng thuốc PARP inhibitors. Mở ra một hy vọng mới cho điều trị ung thư.
Ngay từ đầu mình đã biết DNA “rác” không phải rác mà. chỉ là người ta chưa biết được công dụng của nó thôi! Đó là lý do mình không muốn dùng từ DNA “rác” chút nào!
Mục lục bài viết
Đột biến gen và nguồn gốc của bệnh ung thư máu
Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Blood. Nghiên cứu tập trung vào hai loại ung thư máu nghiêm trọng:
- Hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS), và
- Bệnh bạch cầu lympho mạn tính (CLL).
Hai bệnh này thường liên quan đến đột biến ở các gen kiểm soát hoạt động tế bào. Chúng là là ASXL1 và EZH2.
Khi hai gen này bị tổn thương, quá trình điều hòa gen bị phá vỡ. Dẫn đến sự phát triển tế bào không kiểm soát. Đây là nguyên nhân chính hình thành ung thư.
Các phương pháp điều trị truyền thống thường nhắm vào các protein do gen lỗi tạo ra. Tuy nhiên, trong nhiều trường hợp, gen bị đột biến không tạo ra protein nào. Điều này khiến thuốc mất mục tiêu và bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị hiệu quả.
>>>> Cách đơn giản và nhanh nhất để trở thành bất kỳ ai bạn muốn
Vai trò bất ngờ của junk DNA trong ung thư
Khoảng một nửa bộ gen của con người là các chuỗi trình tự lặp lại. Chúng được gọi là yếu tố di truyền di động (transposable elements – TEs).
Trước đây, chúng bị xem là “DNA rác” (junk DNA) vì không có chức năng rõ ràng. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu đã phát hiện một kết quả bất ngờ. Khi gen ASXL1 và EZH2 bị đột biến, các TEs này trở nên hoạt động mạnh hơn bình thường.
Sự hoạt hóa này làm tăng căng thẳng nội bào, gây tổn hại DNA. Đây chính là điểm yếu có thể được khai thác để tiêu diệt tế bào ung thư.
Các nhà khoa học đã sử dụng nhóm thuốc PARP inhibitors. Đây là loại thuốc vốn dùng để ngăn tế bào sửa chữa DNA hỏng trong điều trị một số ung thư khác.
Họ phát hiện rằng khi các TEs hoạt động mạnh, thuốc PARP có cơ chế đặc biệt. Các TEs khiến DNA bị đứt gãy tích tụ cho đến khi tế bào ung thư chết đi.
Để kiểm chứng, nhóm nghiên cứu đã thêm thuốc ức chế enzyme phiên mã ngược (reverse transcriptase inhibitors). Enzyme này sẽ ngăn TEs tự sao chép.
Khi đó, thuốc PARP sẽ mất tác dụng, chứng minh rằng cơ chế tiêu diệt tế bào ung thư phụ thuộc trực tiếp vào hoạt động của junk DNA. Cơ chế này hoàn toàn khác với cơ chế BRCA thường thấy trong các ung thư khác.
Biến junk DNA thành “vũ khí” trong liệu pháp mới
Theo Giáo sư Chi Wai Eric So của King’s College London:
“Phát hiện này mở ra một hướng tiếp cận hoàn toàn mới. Tận dụng phần DNA từng bị xem là vô dụng để tạo ra liệu pháp junk DNA. Biến ‘DNA rác’ thành công cụ chống lại ung thư.”
Nghiên cứu hiện tập trung vào ung thư máu MDS và CLL. Nhưng các nhà khoa học tin rằng cơ chế tương tự có thể áp dụng cho nhiều loại ung thư khác có đột biến gen giống nhau.
Nếu được xác nhận, liệu pháp junk DNA có thể mở rộng phạm vi sử dụng của thuốc PARP inhibitors. Giúp cải thiện kết quả điều trị và mang lại hy vọng cho hàng nghìn bệnh nhân ung thư.
>>>> Chế độ ăn keto, một chế độ ăn tốt cho não. Tìm hiểu thêm!
Tương lai của liệu pháp junk DNA trong y học ung thư
Liệu pháp junk DNA không chỉ giúp khai thác một phần DNA bị lãng quên mà còn chứng minh rằng những gì từng được xem là “vô ích” có thể trở thành chìa khóa cho y học chính xác.
Việc kết hợp hiểu biết về di truyền học và thuốc hiện có có thể mở ra kỷ nguyên mới trong điều trị ung thư. Đây sẽ là nơi mà DNA rác trở thành đồng minh mạnh mẽ trong cuộc chiến chống lại tế bào ác tính.
Bài viết được tham khảo từ nghiên cứu: Transposable elements as novel therapeutic targets for PARPi-induced synthetic lethality in PcG-mutated blood cancer. Đăng trên tạp chí Blood ngày 11/9/2025.
